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晶凌达药基于AI驱动的首个小分子创新药HEC169584胶囊获批临床
发布时间:2024-12-16 浏览数:1783


2024年12月16日,,,,广东晶凌达药业股份有限公司、、杭州晶凌达药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》,,,,批准1类新药HEC169584胶囊开展用于非酒精性脂肪性肝炎的临床试验。。。



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截图来自:CDE官网


非酒精性脂肪性肝炎(NASH,,又称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎或MASH)是一种发病机制复杂的慢性代谢疾病,,是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD,,又称为代谢功能障碍相关脂肪性肝病或MASLD)的一种严重类型,,,,随着其进展,,可能演变为肝脏纤维化、、、、肝硬化及肝癌。。。近年来,,,,由于膳食及生活习惯转变、、、、肥胖率升高等因素,,中国NASH患者人数大幅增长,,根据弗若斯特沙利文报告,,2023年中国NASH患者人数达4250万人,,,预计2030年将达到5490万人。。。。2024年3月,,,瑞司美替罗(Resmetirom)获得FDA批准上市,该药是一款口服甲状腺激素受体(THR)-β激动剂,,,,成为FDA批准的首款治疗成人NASH伴中晚期肝纤维化的药物。。。但截至目前,,中国及欧洲尚无获批治疗NASH的药物,,NASH领域仍存在巨大的市场空间和未满足的临床需求。。。。


HEC169584是晶凌达药通过AI驱动的小分子药物设计平台获得的首个候选药物,,团队利用HEC-GEN模型(一款基于稀疏图注意力神经网络的分子片段生成模型)基于THR-β靶标口袋生成了大量结构各异的配体小分子,,,,并通过分子对接技术评估了它们与靶标蛋白的亲和力。。。。通过上述AI技术手段,,,公司最终确定具有良好体内外药效、、成药性和安全性的候选药物HEC169584。。。。临床前研究结果表明,,,HEC169584对THR-β细胞的体外活性高;肝靶向性强,,肝血比达24.5 (AUC比),,可减少对甲状腺轴、、心脏等组织影响;在NASH伴肝纤维化小鼠模型中,,,具有改善肝功能、、、血脂、、肝脏脂质、、、肝脏炎症、、、肝脏NAFLD活动评分及肝脏纤维化的效果。。。目前国内尚无同类药物上市,,,HEC169584有望快速推进临床,,为患者带来新的治疗选择。。


NASH发病机制复杂,,针对不同靶点的联合用药也已成为临床研发的新趋势。。晶凌达药在NASH这一领域,,采取了前瞻性的战略部署,,针对NASH药物研发的主流靶点都有涉及,,,包括GLP-1/FGF21双靶激动剂、、FXR激动剂、、、、THR-β激动剂、、、ACC抑制剂等在研药物,,,,并相继进入临床阶段,,,,预期为NASH的联合治疗带来新的突破。。。





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